7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
默克中国总裁安高博：富有远见的跨国企业都会继续加码中国市场******
【跨国企业在中国】
编者按：走进在华跨国企业，听外企老总谈“中国式现代化机遇”、释“经济全球化之道”。
中新网10月19日电 题：默克中国总裁安高博：富有远见的跨国企业都会继续加码中国市场
中新财经 吴家驹
“默克董事会对于中国的投资毫不动摇，默克在中国深耕近百年，不搞短期，信仰长期主义。”近日，默克中国总裁安高博接受中新财经专访时如是说。
安高博指出，随着中国产业结构升级完善、本土创新实力不断提升、经济持续发展，同时中国秉持高水平对外开放政策，加快构建新发展格局，真正富有远见的跨国企业都会继续加码中国市场，不断完善业务布局。
访谈实录摘要如下：
中新财经：过去十年，中国经济发生了巨大变化。您如何看待近十年中国经济的发展？哪些方面给您留下了深刻印象？
安高博：我在中国工作和生活了二十多年，见证了中国迈向高科技国家的转型之路。
中国经济总量由2012年的53.9万亿元上升到2021年的114.4万亿元，占世界经济比重从11.3%上升到超过18%，成为推动世界经济增长的第一动力。十年的非凡变革、开放及创新彰显了中国经济的强大韧性和活力。
今天的中国，已不再满足于成为“世界工厂”，过去十年中国正在以一种堪称奇迹的“中国速度”大力推动创新，显著增强科技实力，积极拥抱数字化、人工智能或生物医药等未来趋势，向高科技国家的目标稳步迈进。目前，中国的数字经济规模已位居全球第二。人工智能、区块链、量子通信、智能驾驶、生物制药等新技术开发应用走在全球前列，互联网医疗等新业态新模式已成为常态。
同时，默克有幸能够深度参与并贡献中国市场的高速发展，并与中国市场共同创新、共同成长，既是中国市场经济发展的参与者，也是中国迈向中国式现代化实践的见证者。
中国是默克全球的重要战略市场和增长引擎。自1933年在上海建立第一家公司以来，近百年来默克扎根中国，坚定本土化策略，迄今已发展壮大成为在全国拥有20多个实体、4500多名员工的在华跨国公司。默克的三大业务板块——医药健康、生命科学和电子科技，目前也都已全面在上海及长三角地区投资布局。纵观默克在中国的所有业务，过去十年我们的总投资达到了约55亿元人民币。
中新财经：近些年，中国持续优化营商环境，进一步加大鼓励外商投资力度。默克对于现在中国市场的哪些方面最感兴趣？
安高博：在中国的这二十多年，我亲眼目睹了中国不断深化的改革开放，见证了中国经济的腾飞和现代化建设，特别是基础设施的全面升级，同时也感受到了不断改善的营商环境，包括高效的政府办公效率、外商投资法的进一步深化落地、知识产权保护意识的普遍提升等等。中国对于我本人和默克而言，都有着极为特殊和重要的意义。
我们根植中国的一个重要原因，就是这里有着世界一流的营商环境——以服务企业为根本的思维，汇集人才、金融和产业为一体的商业氛围。特别值得赞赏的是现在的一站式服务，这加快了外企项目的落地，减少了复杂的申请环节。我们广东创新中心的成立就受益于“中国速度”，从第一次和广东政府的会见到项目开业只用了一年左右的时间，同样我们已经落成的M Lab™上海协作中心和电子科技中国中心，都获益良多。
其次，中国已经发展了完整的产业链基础，特别是在高新科技领域。默克把电子科技业务和生命科学全国运营总部设立于上海就是一个很好的见证。今天上海已发展为我们跟中国客户交流的枢纽，默克诸多业务的研发、生产和客户合作中心均在上海落户。
最后也是最重要的，中国已经成为全球重要创新中心的发源地。默克携手中国合作伙伴不断推动新技术和新应用，也为默克在中国和全球的发展壮大源源不断输送着优秀的人才。2019年，我们在上海设立了在华首个创新中心，并宣布设立1亿元人民币种子基金，助力中国初创企业。
默克的战略与中国的“十四五”规划的相关方面高度吻合，默克从事的主要业务也符合中国的战略新兴产业范畴，不断改善的营商环境、完善的产业链接触以及创新引擎作用将使我们能更好地深耕中国市场，携手本地合作伙伴共同推进中国乃至全球相关产业的发展。
中新财经：您认为中国市场对于跨国公司有哪些吸引力？
安高博：中共二十大报告强调了“加快构建新发展格局，着力推动高质量发展”，特别是推进高水平对外开放的政策立意，强调将坚持实施更大范围、更宽领域、更深层次的对外开放，这对我们而言，无疑是十分令人振奋的，也为外企后续在华发展获得更多利好的细节政策支持提供了强有力的战略指引。
随着中国产业结构升级完善、本土创新实力不断提升、经济持续发展，同时中国秉持高水平对外开放政策，加快构建新发展格局，真正富有远见的跨国企业都会继续加码中国市场，不断完善业务布局。而从更广阔视野来看，中国已不再只是一个充满潜力的巨大市场，更是影响全球发展态势、构成企业全球战略成效的重要因素。
中新财经：作为一家在医药健康领域有着丰富经验的企业，默克如何看待中国医药健康领域的发展前景？
安高博：我们坚信，中国作为医药大国，无论接轨全球，还是本土创新，未来中国医药健康行业仍将呈现蓬勃发展的态势。在中共二十大精神和《“健康中国2030”规划纲要》的指导下，中国对于推进健康中国建设、增进民生福祉，特别是提升医药健康的服务质量、可及性及创新性提出了更高要求。
基于开放、创新的环境，同时借助加速审批等一系列政策“东风”，中国医药创新生态逐步完善和优化，且充满活力，这将为中国乃至全球患者带来福祉。但在此过程中，创新疗法的可及性和可支付性是中国医药创新面临的一大挑战。
默克一直与中国紧密合作，加快将关键药物本地化生产，并持续研发新药以满足本地病患需求，且投资建立研究和创新中心，持续整合默克及产业链的先进科技和制造等专长优势。与此同时，我们还积极携手本地合作伙伴，为中国患者提供更加触手可及、更高效便捷的医药健康服务。
中新财经：今年5月，默克宣布了在生命科学和电子科技领域的两项重大投资。默克为什么选择在中国投资这两个领域？如何看待这两个领域在中国的发展前景？
安高博：中国“十四五”规划发布时，我们便注意到默克的三大业务领域与中国当前的阶段性发展重点高度契合，并与中国的创新驱动发展策战略方向一致。默克积极支持中国生物技术和电子科技行业的发展，为中国的医院和患者提供先进的药品，并为积极创建“健康中国、数字中国、绿色中国”奉献我们的力量。
在电子科技领域，从笔记本电脑到智能手机，从液晶电视到各类可穿戴智能设备，中国如今不仅是全球最大的消费电子生产国，更是最大的消费市场。随着新冠疫情引发全球范围内的新一轮数字化浪潮，以及中国加大数字技术设施建设，我们将迎来数据爆发式增长和电子产业进一步快速融合发展，中国市场正处于潮头浪尖。
我们相信，默克在中国市场进一步加大投资，布局未来新一代电子科技发展将是明智之举。我们也希望以此积极参与并融入中国未来的数字经济和创新生态，尤其是通过材料创新来助力5G、人工智能、量子信息、物联网等一批新兴数字科技的发展及应用。
在生命科学领域，中国作为世界第二大生物制药市场，在政策支撑、人口老龄化/慢性病、疫情挑战等带来需求等因素的推动下，中国生物医药市场潜力巨大，未来仍将是黄金赛道之一。通过与科学界深入合作，解决生命科学中棘手的问题是默克生命科学的目标。
近些年来，默克生命科学不断扩大全球战略布局，加强自身在华及亚太地区的供应链建设，并积极与本土合作伙伴及行业专家紧密合作，以切实推动科学研究，提高药物研发和生物制药生产的质量和效率，力求为获取准确可靠的诊断和检测结果提供安全的保障。
中新财经：目前，全球经济形势发生了很多变化，这些是否会对默克在中国的业务产生影响？您如何看待中国经济的发展前景？
安高博：2022年，全球经济环境日趋复杂，地缘政治紧张局势升级、新冠疫情复燃等因素使得中国及企业均面临巨大的压力。
但现在中国进一步加快构建新发展格局，着力推动高质量发展，推进高水平对外开放。我们相信，尽管短期内世界主要经济体普遍面临经济下行压力，但是中国的持续发展和对外开放将为世界经济复苏和增长注入强大动力，为外资企业在中国的长期高质量发展提供了长足动力。
同时，在复杂环境下我们也看到了许多积极信息。例如，今年正值中德建交50周年，德国政府近期也释放出积极友好的信号，德国总理朔尔茨表示是全球化“让很多的繁荣成为可能”，德国与欧盟必须与包括中国在内的许多国家开展贸易，这令包括默克在内的许多跨国企业感到获得了支持。同时，中国经济所展现的韧性以及中长期稳中向好的趋势，也令许多致力于可持续发展的企业愿意在此深耕。
无论是国家还是企业，在发展的长河中总会面对不稳定和变化的浪潮，我们需要保持长远的目光，坚定的信心，致力于长期发展。而默克作为一家拥有354年历史的全球性企业，长期的信赖建立于不变的承诺与行动，默克董事会对于中国的投资毫不动摇，默克在中国深耕近百年，不搞短期，信仰长期主义。
默克会继续基于对中国市场需求的深刻洞察，以领先科技为基点，以数字化、健康、绿色可持续为导向，在生命科学、医药健康和电子科技三大领域持续深耕，持续扩大投资孵化范围和本土化创新力度，不断拓展在华业务版图和潜在领域，与本地创新企业、政府机构进行通力合作。
我们满怀好奇地展望未来，这是科学和技术的未来，也正是能够在中国得以深度塑造的未来。(完)
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